Guidare una nuova era nel trattamento delle malattie rare

Modena, 28 febbraio – In Italia si afferma un nuovo paradigma di terapia genica per affrontare le malattie rare. Grazie al supporto del Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA entro fine anno a Modena nell’Ospedale Universitario sarà operativo il primo Clinical Trial Center italiano di fase 1 con un laboratorio GLP (Good Laboratory Practice) integrato.

Una struttura che faciliterà il passaggio dagli studi preclinici agli studi sull’uomo e convaliderà la sicurezza e la fattibilità delle terapie per malattie genetiche rare di pelle, sangue, occhi, malattie da accumulo, renali, neuromuscolari e neurometaboliche.

L’unicità nel panorama italiano del Clinical Trial Center (CTC) è l’avere al proprio interno un laboratorio GLP essenziale per raccogliere dati di farmacocinetica e biomarcatori per lo sviluppo delle fasi successive dei trial clinici ed il miglioramento delle strategie terapeutiche. Inoltre, l’essere attiguo al laboratorio di riferimento dello Spoke 1 (“Spoke 1 Flag-ship”), che ospita una piattaforma avanzata di sequenziamento del DNA di ultima generazione, risulta indispensabile per le analisi molecolari e genomiche del CTC.

Il Professor Antonello Pietrangelo, Direttore del Dipartimento di Medicina Interna e del Centro di Medicina Genomica e Malattie Rare presso l’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena, nonché coordinatore dello Spoke 1, spiega:

“I nostri gruppi di ricerca sono all’avanguardia nell’innovazione della terapia genica, utilizzando vettori virali di nuova generazione per trasportare geni correttivi, terapie a base di cellule staminali per rigenerare tessuti danneggiati e terapie a RNA per colpire mutazioni genetiche. Siamo inoltre pionieri nell’uso delle nanomedicine per la somministrazione mirata dei farmaci, così come nell’impiego di organoidi e modelli tridimensionali di tessuti umani per testare nuove terapie senza l’uso della sperimentazione animale. Con l’apertura del Clinical Trial Center, garantiremo un monitoraggio rigoroso di queste terapie, assicurando il rispetto degli standard normativi e raccogliendo dati fondamentali di farmacocinetica, farmacodinamica e biomarcatori, essenziali per guidare le future fasi della sperimentazione clinica.”

L’istituzione del primo Clinical Trial Center italiano di Fase 1 segna un passo fondamentale. Il Centro Nazionale si impegna a portare speranza a chi è affetto da malattie rare, contribuendo al progresso di una nuova era nella ricerca.

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Sole 24 Ore