RNA - Genetherapys
Addressing rna research challenges

Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA

Condividendo conoscenze e risorse, possiamo accelerare lo sviluppo di terapia genica e farmaci basati sull’RNA

Terapia genica e terapia a RNA: cosa sono?

In quanto campo interdisciplinare che comprende biologia molecolare, genetica, biotecnologia, farmaceutica, farmacologia e medicina clinica, l’attività di ricerca basata sull’acido ribonucleico (RNA) e sulla terapia genica mira a determinare un cambio di passo nell’assistenza sanitaria attraverso trattamenti che siano:

  • Personalizzati – basati sul profilo molecolare di un individuo specifico (genetico – DNA o trascrittomico – RNA)
  • Precisi – mirano alle cause molecolari di una malattia, ad esempio un percorso neurodegenerativo, riducendo al minimo gli effetti sui meccanismi fisiologici
  • Adattabili – rispondono all’evoluzione della malattia, ad esempio un virus o un tumore che diventa resistente alla terapia
  • Di durata variabile – la durata dell’effetto può variare da giorni, ad esempio nel caso della produzione di antigeni per lo sviluppo di vaccini, a tutta la vita, ad esempio attraverso la modifica del DNA nella terapia genica.
RNA gene theraphy

Cos’è il Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA?

Il Centro Nazionale finanziato dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza dell’Unione Europea (PNRR Missione 4 – Componente 2 – Investimento 1.4) e promosso dall’Università di Padova riunisce 46 partner italiani e internazionali provenienti dal settore pubblico, privato e industriale, e li organizza all’interno di un programma di ricerca della durata di 36 mesi.

Le attività del programma di ricerca hanno lo scopo di comprendere i meccanismi molecolari responsabili dell’insorgenza e della progressione delle malattie e sviluppare le terapie per curarle. L’obiettivo strategico del programma di ricerca è di supportare e potenziare l’efficacia e la sostenibilità del sistema sanitario, nel quadro di un contesto competitivo basato sull’economia della conoscenza.

Clinical-laboratory

Il Centro Nazionale sviluppa un ampio numero di progetti di ricerca secondo il modello organizzativo Hub e Spoke, che consente l’interconnessione degli Spoke verticali con gli Spoke orizzontali. Gli Spoke verticali si propongono di identificare i candidati più promettenti per i farmaci a RNA in cinque aree di malattia, mentre gli Spoke orizzontali hanno l’obiettivo di costruire e diffondere il know-how tecnologico utile a progettare e realizzare prodotti di terapia genica e farmaci a RNA. L’interconnessione tra di essi consente di espandere la farmacologia a base di RNA e la terapia genica, sviluppando nuovi farmaci per la medicina di precisione.

Il Centro Nazionale mira a creare e rafforzare infrastrutture di ricerca all’avanguardia, tra cui il Gene Therapy Center e la RNA Production Platform. Inoltre supporta iniziative imprenditoriali tecnologicamente avanzate e promuove l’alta formazione attraverso un dottorato nazionale e la Pharmatech Academy.

Dottorato nazionale

Il programma di Dottorato nazionale in Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA ha lo scopo di formare figure professionali altamente qualificate. Si tratta di un programma di dottorato triennale completo, coordinato dal Dipartimento di Farmacia dell’Università di Napoli Federico II, che coinvolge dieci università e due centri di ricerca in tutta Italia. Al termine del percorso i dottorandi avranno acquisito le competenze scientifiche e la capacità di ricerca autonoma necessarie per affrontare le sfide nel campo dei farmaci a base di RNA e della terapia genica.

National-PhD
PharmaTech Academy

PharmaTech Accademy

PharmaTech Academy è un’iniziativa di formazione del Centro Nazionale realizzata dal Dipartimento di Farmacia dell’Università di Napoli Federico II. Il suo obiettivo è formare una nuova generazione di professionisti specializzati per operare in tutte le fasi dello sviluppo di farmaci a RNA, grazie ad un metodo di apprendimento teorico-pratico basato sul concetto di learning by doing ed esperienze immersive in laboratori di realtà estesa. Valorizzando la collaborazione tra le università e le aziende del Centro Nazionale, l’Academy mira ad ampliare le competenze acquisite dagli studenti durante il percorso di studi, offrendo tirocini altamente professionalizzanti presso le aziende partner.