WP 3.3 esplora l’uso delle molecole di RNA per trattare le malattie neurodegenerative causate dall’espansione patologica delle ripetizioni nucleotidiche. Il WP 3.3 si propone di interferire con i meccanismi di traduzione patologica, con l’espressione di proteine tossiche e di identificare nuovi modificatori della tossicità nelle malattie a triplette.
WP 3.4 mira a utilizzare gli RNA non codificanti per la medicina di precisione dei disturbi del neurosviluppo. Data la grande eterogeneità di queste malattie, WP 3.4 si propone di identificare molecole di RNA con potenziale terapeutico per un repertorio specifico di mutazioni geniche o di identificare bersagli molecolari comuni tra individui con mutazioni in geni diversi.
WP 3.5 mira a valutare l’uso terapeutico di RNA per l’ictus e altre malattie del cervello. In particolare, ci si propone di manipolare l’espressione di microRNA per intervenire nell’ictus. Programmi di sviluppo di RNA potenzialmente terapeutici e di terapia genica sono implementati per le malattie genetiche, e non, del sistema nervoso.
In sintesi, i WPs dello Spoke 3 mirano a raccogliere dati preclinici sugli RNA potenzialmente terapeutici e sulle strategie di terapia genica più promettenti per poter iniziare le sperimentazioni cliniche.
