L’impatto profondo delle tecnologie basate su RNA ha trasformato il panorama del trattamento e della prevenzione delle malattie infettive e infiammatorie. Un esempio emblematico è la diffusione dei vaccini a base di mRNA durante la pandemia di SARS-CoV-2. Dimostrando uno sviluppo rapido e un’elevata efficacia nell’attivare risposte immunitarie antigeno-specifiche, questi vaccini a mRNA sono anche fondamentali nel sopprimere tali risposte per il trattamento di disturbi immunitari come le malattie autoimmuni, un focus primario delle attività dello Spoke 5.

Inoltre, lo Spoke 5 si concentra sull’esplorazione degli RNA non codificanti come biomarcatori sensibili e non invasivi. Questi biomarcatori hanno il potenziale per diagnosticare, prevedere e stratificare i pazienti con malattie infiammatorie, autoimmuni e infettive, presentando al contempo nuovi bersagli terapeutici. Anche le vescicole extracellulari circolanti sono risultate rilevanti come potenziali vettori per la veicolazione di RNA e altre molecole verso le cellule di interesse; lo Spoke 5 dedica diverse attività alla loro caratterizzazione ed al loro utilizzo sia come vettori che come biomarcatori.

In sintesi, lo Spoke 5 è in prima linea nella ricerca, comprendendo sia RNA codificanti che non codificanti come bersagli terapeutici, vettori o biomarcatori per malattie infettive e infiammatorie/autoimmuni. Ulteriori strategie emergenti, come la veicolazione di RNA/DNA alle cellule di interesse tramite vettori virali e non virali per il silenziamento genico, stanno guadagnando importanza come approcci di precisione per la somministrazione di farmaci nelle malattie infiammatorie e infettive. Queste strategie mostrano ottimi profili di efficacia e sicurezza, rappresentando modi innovativi per bersagliare specifici processi cellulari nelle malattie infiammatorie e infettive.

L’applicazione di vettori basati su virus capaci di infettare cellule umane può essere inficiata da risposte immunitarie antivirali preesistenti, impedendo un suo ottimale utilizzo. Ciò include la presenza di anticorpi neutralizzanti che possono bloccare il vettore, riducendo così l’efficienza di trasduzione e l’espressione del prodotto genico trasportato. Pertanto, lo Spoke 5 si dedica anche all’esplorazione e all’analisi delle risposte immunologiche sia ai vettori di RNA virali che non virali in modo completo e sostanziale.