RNA - Genetherapys
Piattaforma di produzione di RNA

La Piattaforma di produzione di RNA sarà utilizzata dai gruppi di ricerca del Centro Nazionale per la sintesi e la formulazione di RNA. Le strutture all’avanguardia della piattaforma assicurano un processo produttivo agile e in grado di garantire affidabilità e riproducibilità durante la fase di produzione.

Centro di Terapia Genica
RNA-production-platform

Gli attuali processi di produzione e purificazione dell’RNA, così come lo sviluppo di protocolli industriali standardizzati, non hanno avuto lo stesso successo delle applicazioni di mRNA e ncRNA. In Italia manca attualmente una piattaforma nazionale per la produzione di RNA. L’implementazione della Piattaforma di produzione di RNA all’interno del Centro Nazionale rappresenta un supporto essenziale per l’industrializzazione degli avanzamenti della ricerca degli Spoke verticali orientati allo studio delle malattie. Inoltre, la piattaforma risponde alle esigenze degli Spoke orizzontali orientati alle tecnologie offrendo supporto per la sintesi, la formulazione e il rilascio di RNA, nonché per passare alla sperimentazione pre-clinica in vitro e in vivo di prodotti a base di RNA.

Per la produzione di materiali da utilizzare negli studi clinici, la Piattaforma di produzione di RNA sarà dotata di un sistema di qualità in linea con i requisiti delle agenzie regolatorie come l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Come richiesto dalle attuali Norme di Buona Fabbricazione (current Good Manufacturing Practice Regulations – cGMP), una persona qualificata (QP) sarà presente in loco per autorizzare il rilascio di materiali per uso clinico. Aderendo ai criteri geografici delineati nel Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR), il Centro Nazionale sta realizzando uno spazio dedicato a Napoli, nell’ottica di valorizzare le attività di ricerca e gli investimenti nel Sud Italia.