RNA - Genetherapys
Progetto

Focus della ricerca

Guidati dalla scienza e alimentati dalla tecnologia, i trattamenti farmacologici per malattie genetiche rare iniziano con il perfezionamento dei farmaci candidati più promettenti. L’applicazione di questi farmaci a soluzioni di ultima generazione come l’Intelligenza Artificiale e il Machine Learning fornisce strumenti software pronti per la produzione e interoperabili. Le cinque principali aree di malattia umana che il progetto comprende sono: malattie genetiche, cancro, malattie metaboliche e cardiovascolari, malattie neurodegenerative, disturbi infiammatori e infettivi. Il progetto traduce le scoperte scientifiche in prodotti farmacologici attraverso il biocomputing, le piattaforme di RNA/DNA delivery, lo sviluppo pre-clinico, ed un Competence Center sugli aspetti regolatori e di sicurezza.

Obiettivi del progetto

Goals of the project

L’obiettivo ultimo del Centro Nazionale è indagare i meccanismi fondamentali della terapia genica e a RNA e le loro applicazioni terapeutiche per tradurle in prodotti farmacologici. A questo scopo, il Centro supporta lo sviluppo e la produzione di medicinali a RNA, anche attraverso la creazione di infrastrutture all’avanguardia (Gene Therapy Center, RNA Production Platform) e la formazione avanzata di figure specializzate (PharmaTech Academy, National PhD).

The Fundamental Science Questions

Domande scientifiche fondamentali

L’RNA è stato a lungo considerato un mediatore tra le informazioni codificate nel DNA e la loro traduzione in proteine. Questo ruolo è sfruttato ad esempio nei vaccini COVID-19, dove le cellule umane sono istruite per produrre proteine virali. Negli ultimi 30 anni, abbiamo appreso che esistono molti altri tipi di RNA, con ruoli cellulari che vanno dal silenziamento dei geni alla regolazione proteica. Ad esempio, gli RNA silenziatori possono essere utilizzati come farmaci mirati, essendo noto che le alterazioni negli RNA che non codificano per proteine ma controllano la loro espressione genica sono alla base di molte malattie umane. Il Centro Nazionale affronta le domande scientifiche fondamentali per comprendere meglio le interazioni degli RNA e le loro applicazioni terapeutiche.

Therapeutic applications

Applicazioni terapeutiche

L’RNA è la risposta alle domande scientifiche fondamentali nella ricerca di farmaci personalizzati e flessibili. I farmaci basati sull’RNA rappresentano il futuro della medicina personalizzata in quanto possono essere progettati per rispondere al percorso individuale di una malattia, ad esempio un sottotipo di cancro o una variante di un virus. Sono flessibili perché il loro modo di agire può essere finemente controllato attraverso le loro caratteristiche molecolari. Ad esempio, i farmaci a RNA possono combattere il cancro silenziando i geni che ne promuovono la proliferazione o inducendo una reazione naturale del sistema immunitario. Il Centro Nazionale presta particolare attenzione alla traducibilità della ricerca scientifica attraverso la creazione e il potenziamento di infrastrutture di alto livello per produrre gli RNA e le loro formulazioni.

Programma

Il Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA è finanziato nell’ambito dell’Investimento 1.4 del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza dell’Unione Europea (PNRR) per una somma di €320.036.606,03. Tale importo è investito sul supporto alle “Key Enabling Technologies” (KET) relative allo sviluppo di terapia genica e farmaci basati sulla tecnologia RNA.

Il programma di ricerca, della durata di 36 mesi, è iniziato l’1 novembre 2022 ed è gestito dalla Fondazione Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA. Guidato dall’Università di Padova, il Centro Nazionale riunisce 46 organizzazioni tra università, istituti di ricerca e aziende private, promuovendo l’innovazione a livello nazionale e internazionale.

Il programma è organizzato in dieci aree di ricerca distinte, dette Spoke. Ciascuno Spoke è coordinato da un soggetto specifico, e coinvolge enti affiliati e terze parti identificate attraverso bandi a cascata. Gli Spoke, distinti tra verticali e orizzontali, sfruttano l’interazione sinergica tra partner accademici e partner industriali. 

La natura collaborativa delle attività di ricerca svolte all’interno di ciascuno Spoke facilita uno scambio trasversale di competenze ed esperienze. Gli Spoke verticali sono organizzati attorno alle cinque principali aree di malattia, gli Spoke orizzontali forniscono strumenti, infrastrutture e competenze per lo sviluppo di terapie innovative. La collaborazione catalizza gli sforzi di varie aziende farmaceutiche e biomediche italiane e multinazionali e di varie aziende biotech attive nel campo in rapida espansione della terapia genica e a RNA. Questa interconnessione svolge un ruolo cruciale per implementare i risultati degli studi proof-of-concept e identificare le opportunità di trasferimento delle conoscenze dal mondo accademico ai soggetti privati industriali.

Spoke verticali

L’obiettivo primario degli Spoke verticali è identificare e sviluppare i più promettenti farmaci candidati a base di RNA nelle seguenti cinque aree: malattie genetiche, cancro, malattie metaboliche e cardiovascolari, disturbi neurodegenerativi e malattie infiammatorie e infettive.

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Spoke orizzontali

L’obiettivo principale degli Spoke orizzontali è sviluppare e condividere le competenze tecnologiche per la progettazione e produzione di farmaci a RNA e prodotti di terapia genica. I risultati attesi si basano su tre pilastri fondamentali: l’identificazione e la validazione dei target sia per i farmaci a base di RNA che per gli approcci di terapia genica/modifica del genoma, l’avanzamento tecnologico nelle “Key Enabling Technologies” e la creazione di strutture di base per la produzione di farmaci a base di RNA e di terapia genica.

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