Per migliorare la traslabilità clinica dei prodotti di TG, nuove applicazioni di terapia genica passeranno rapidamente da protocolli di laboratorio, attraverso l’ottimizzazione e lo “scale-up”, a processi compatibili con le GMP, pronti per il trasferimento tecnologico ad un sito autorizzato GMP ed idonei a studi clinici in fase iniziale. Considerate le attuali attività di ricerca in Italia, l’implementazione promossa dal Centro Nazionale fornirà infrastrutture altamente efficienti che opereranno nell’ultima parte del processo per garantire il rapido trasferimento tecnologico delle innovazioni scientifiche a beneficio dei pazienti.

Inoltre, il Centro di Terapia Genica, sarà a disposizione degli altri membri del Centro Nazionale, il che aumenterà ulteriormente l’accessibilità a questi trattamenti innovativi, riducendo nel contempo le differenze tra regioni e attenuando la migrazione sanitaria. Con la creazione di una struttura di servizio per la produzione di prodotti di TG, il Centro di Terapia Genica fungerà da centro di servizi e formazione. Tutto ciò ridurrà l’eterogeneità dei prodotti, come cellule e vettori modificati geneticamente, e disporrà procedure operative standard e migliori pratiche comuni. La progettazione di una struttura di servizi per la produzione di prodotti per la terapia genica, con particolare attenzione alla standardizzazione e alle migliori pratiche comuni, è fondamentale per garantire qualità e affidabilità in questo campo. Il Centro di Terapia Genica fungerà da punto focale per produzione, formazione e consulenza relative a prodotti di terapia genica, contribuendo così ai progressi in tale ambito.