RNA - Genetherapys
Infrastrutture

Nell’ambito del Programma di Ricerca, il Centro Nazionale promuove la creazione di due infrastrutture a beneficio di tutti i membri del Centro Nazionale e della più ampia comunità scientifica italiana. Il Centro di Terapia Genica sfrutterà le strutture preesistenti dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma (OPBG), dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET) e della Fondazione Tettamanti, mentre la Piattaforma di produzione di RNA sarà realizzata in uno spazio dedicato presso l’Università di Napoli Federico II.

Centro di Terapia Genica Piattaforma di produzione di RNA
Gene Therapy Center

Centro di Terapia Genica

Il Centro di Terapia Genica fornisce supporto alle esigenze dei pazienti promuovendo al contempo la diffusione delle applicazioni cliniche delle nuove tecnologie. Il Centro di Terapia Genica si avvarrà di strutture preesistenti situate presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma (OPBG), l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET) e la Fondazione Tettamanti conformi alle attuali Norme di Buona Fabbricazione (Good Manufacturing Practice – GMP) che autorizzano tali istituti alla modifica genetica delle cellule somatiche. Attento agli sforzi di sostenibilità, il Centro di Terapia Genica si rafforzerà nel corso del progetto con investimenti infrastrutturali che garantiranno che le sue strutture siano adeguate a processi compatibili con le GMP per i prodotti farmaceutici innovativi che saranno generati dagli affiliati. Determinato a raggiungere i suoi obiettivi, il Centro di Terapia Genica si concentra sul miglioramento della traslazione clinica dei prodotti di terapia genica e sulla creazione di una struttura di servizio per la produzione di prodotti di terapia genica. Il Centro di Terapia Genica fungerà da punto focale per produzione, formazione e consulenza relative a prodotti di terapia genica, contribuendo così ai progressi in tale ambito.

RNA production platform

Piattaforma di produzione dell’RNA

La Piattaforma di produzione di RNA sarà utilizzata dai gruppi di ricerca del Centro Nazionale per la sintesi e la formulazione di RNA. Le strutture all’avanguardia della piattaforma assicurano un processo produttivo agile e in grado di garantire affidabilità e riproducibilità durante la fase di produzione. Fornendo all’Italia la prima piattaforma nazionale per la produzione di RNA, il Centro Nazionale offre un supporto essenziale per l’industrializzazione degli avanzamenti nella ricerca degli Spoke verticali orientati allo studio delle malattie. Inoltre, la piattaforma risponde alle esigenze degli Spoke orizzontali orientati alle tecnologie, offrendo supporto per la sintesi, la formulazione e la realizzazione di test preclinici in vitro e in vivo di prodotti a base di RNA.