Focus sulle terapie CAR-T per l’oncoematologia
Spoke 10 punta sulle terapie geniche e non solo. Tra queste, le ben note terapie CAR-T, una strategia applicata a numerose patologie neoplastiche (come le malattie linfoproliferative della linea B, leucemie e linfomi) e a mieloma multiplo, malattie autoimmuni ed ereditarie. A coordinare le attività dello Spoke 10 è il Prof. Franco Locatelli, Presidente del Consiglio Superiore di Sanità, Professore dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Qui i ricercatori si occupano dello sviluppo preclinico, delle buone pratiche di fabbricazione (GMP) e delle sperimentazioni cliniche dei prodotti medicinali per la terapia genica (GTMP).
Il Prof. Locatelli afferma: “Siamo i primi nel continente europeo a condurre studi clinici per la leucemia linfoblastica acuta T, che fino a poco tempo fa non sembrava suscettibile alle terapie con cellule CAR-T”. Queste cellule tumorali non hanno un bersaglio specifico da sfruttare per le cellule CAR-T, quindi i ricercatori ne utilizzano uno presente anche nei linfociti normali, innescando così un fratricidio, termine usato per descrivere quando le cellule CAR-T (derivate da linfociti T geneticamente modificati) si distruggono a vicenda. Con una sorta di stratagemma molecolare, ora possiamo bloccare l’espressione della molecola bersaglio per garantire che non sia espressa sulla superficie delle cellule CAR-T, impedendo così che si uccidano a vicenda. Lo scorso settembre, su Nature Medicine, abbiamo pubblicato il primo studio intitolato Fratricide-resistant CD7-CAR T cells in T-ALL, che documenta l’efficacia delle cellule CAR-T in questa forma di leucemia. Questo lavoro ha aperto uno studio che, una volta completata la fase uno, sarà esteso ad altri tre centri pediatrici europei.”
