RNA - Genetherapys

RNA e terapia genica: dalla ricerca italiana nuovi bersagli molecolari e strategie di cura più veloci e personalizzate

La Conferenza stampa del Centro Nazionale

Il Centro Nazionale di Ricerca per la Terapia Genica e Farmaci basati su Tecnologie a RNA illustra i risultati scientifici e collaborativi a due anni dal suo lancio e accoglie giornalisti da tutta Italia a Milano il 3 ottobre 2024 per la sua prima conferenza stampa nazionale. Finanziato dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza PNRR, il Centro Nazionale continua ad attrarre nuovi investimenti privati volti a potenziare e sostenere il lavoro di oltre 1.500 scienziati e ricercatori italiani coinvolti nel progetto.

Il Centro Nazionale, che riunisce le migliori menti scientifiche nella ricerca medica, mira a produrre trattamenti innovativi, personalizzati e sostenibili per varie patologie. La missione collaborativa di istituti accademici pubblici e privati e centri di ricerca, insieme ai principali attori del settore farmaceutico, si concentra sullo sviluppo di terapie per numerose malattie e disturbi, spesso incurabili. Grazie al coordinamento della Fondazione del Centro Nazionale, i ricercatori di tutta Italia hanno accesso a dati aperti e FAIR (findable, accessible, interoperable, and reusable – trovabili, accessibili, interoperabili e riutilizzabili) relativi a studi su genetica, cancro, neurodegenerazione, patologie metaboliche e cardiovascolari, infiammatorie e infettive. La Fondazione accelera il ritmo delle scoperte aumentando la trasparenza e stimolando l’innovazione tra laboratori una volta scollegati tra loro.

Avviata nel 2022, la Fondazione ha vissuto un periodo di particolare prolificità durato due anni, caratterizzato non solo da significativi risultati scientifici, ma anche dalla collaborazione tra 46 partner pubblici e privati.

“Comprendere le basi molecolari, spesso molto complesse, delle malattie significa scoprire nuovi target, che spesso emergono in modo inaspettato. La rivoluzione nell’approccio ai trattamenti inizia con l’evoluzione della conoscenza e la sua trasformazione in nuovi farmaci o protocolli di terapia genica. L’Italia non può permettersi di guardare da lontano il progresso di nuove prospettive terapeutiche, ma deve partecipare al futuro delle scoperte mediche”, afferma il Presidente della Fondazione, il Prof. Rosario Rizzuto, ex Rettore dell’Università di Padova e attuale Direttore del suo Dipartimento di Scienze Biomediche. “Uno dei nostri principali obiettivi è creare le infrastrutture in Italia per portare questi farmaci a compimento e creare un’area dedicata al trasferimento tecnologico.”

Un esempio concreto delle innovazioni derivanti dal lavoro di ricerca del Centro Nazionale risiede in una nuova comprensione delle funzioni dei mitocondri verso lo sviluppo di nuovi farmaci. “Abbiamo scoperto il ruolo dei mitocondri in processi che vanno oltre la loro funzione nota, che è quella di fornire energia ai processi biologici”, spiega il Prof. Rosario Rizzuto.

Il vantaggio dei farmaci composti da RNA non codificanti deriva dalla loro capacità di adattarsi a qualsiasi bersaglio molecolare, persino a tessuti difficili da raggiungere, come quelli presenti nel sistema nervoso. Questi trattamenti seguono le semplici regole dell’appaiamento delle basi degli acidi nucleici, rendendo questa tecnologia adattabile a un vasto numero di applicazioni.

Secondo il Prof. Stefano Gustincich, Direttore del Laboratorio Centrale RNA dell’Istituto Italiano di Tecnologia di Genova e Direttore del Centro per la Medicina Preventiva e Predittiva Personalizzata di Aosta, “gli RNA non codificanti sono lo Yin e lo Yang della nuova medicina. Lo Yin utilizza le molecole terapeutiche per inibire l’espressione di geni malfunzionanti, ad esempio riducendo la produzione di proteine tossiche. Lo Yang fa l’opposto, somministrando molecole di RNA per stimolare l’espressione dei geni affinché producano una maggiore quantità di proteine protettive o agiscano su altri meccanismi volti a ristabilire la corretta omeostasi cellulare.”

Il gruppo di ricerca del Centro Nazionale, focalizzato sullo sviluppo pre-clinico, le Buone Pratiche di Fabbricazione (GMP) e le sperimentazioni cliniche di Medicinali per la Terapia Genica (GTMP), spiega di aver avviato le prime sperimentazioni cliniche in Europa su leucemia linfoblastica acuta a cellule T e neoplasie del sistema nervoso centrale. Il leader di questo particolare gruppo di ricerca, il Prof. Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Bambino Gesù, condivide ulteriori dettagli: “Le sperimentazioni sono già iniziate su malattie autoimmuni, come il lupus eritematoso sistemico o le malattie infiammatorie muscolari. Abbiamo anche intrapreso altre aree affascinanti, tra cui l’identificazione di target utili nel campo della leucemia mieloide acuta e lo sviluppo di piattaforme cellulari alternative rispetto ai classici linfociti T specifici del paziente. Per quanto riguarda i trattamenti per le malattie ereditarie, abbiamo raggiunto fasi avanzate di sviluppo per le emoglobinopatie (talassemia e anemia falciforme), malattie rare da accumulo lisosomiale che influiscono negativamente sulla sopravvivenza e la qualità della vita dei bambini.” Il Prof. Locatelli continua confermando che l’applicazione clinica di ulteriori sviluppi progettuali in Italia è ormai alla nostra portata.”

La conferenza stampa rappresenta un’opportunità per andare oltre le sfide scientifiche, poiché la Fondazione si concentra sull’attrarre e sviluppare ulteriori relazioni con il settore privato, in particolare con gli investitori finanziari. Entrando nel suo terzo anno di attività, la Fondazione punta a capitalizzare i risultati innovativi ottenuti, evitando la dispersione di questa collaborazione nazionale unica. Le conoscenze acquisite e le connessioni stabilite non possono essere sprecate. Il talento, la determinazione, l’entusiasmo e l’orgoglio raggiunti finora devono continuare.

 

Scritto da Martina Corte De Checco

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