Il futuro è adesso: il Centro Nazionale apre una nuova fase per le terapie geniche e i farmaci a RNA

2 aprile 2026, Roma – Presso l’Auditorium Valerio Nobili dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù si è svolto oggi l’evento “Il futuro è adesso: dai traguardi raggiunti ai nuovi orizzonti con i farmaci a RNA e la terapia genica”, che ha segnato la conclusione della fase finanziata dal PNRR del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA e l’avvio di una nuova fase strategica per la ricerca biomedica in Italia.

L’iniziativa ha rappresentato un momento chiave per presentare i risultati ottenuti grazie a oltre 320 milioni di euro di investimenti pubblici e per delineare il futuro di un ecosistema nazionale integrato, capace di sviluppare, produrre e trasferire tecnologie terapeutiche avanzate.

Un confronto tra istituzioni, ricerca e industria

Moderato da Luigi Ripamonti (Corriere della Sera), l’evento si è aperto con i saluti istituzionali del Prof. Andrea Onetti Muda (Direttore Scientifico, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù), Prof. Rosario Rizzuto (Presidente, Centro Nazionale RNA & Gene Therapy), Dott.ssa Francesca Galli (Dirigente, Segreteria Tecnica, Ufficio di Gabinetto, Ministero dell’Università e della Ricerca) e Dott.ssa Maria Rosaria Campitiello (Capo Dipartimento Ricerca e Prevenzione, Ministero della Salute).

I lavori sono proseguiti con una sessione dedicata alla trasformazione della ricerca scientifica in soluzioni terapeutiche personalizzate, con gli interventi del Prof. Franco Locatelli, Prof.ssa Angela Zampella, Dott.ssa Ilaria Ottonelli e Ing. Filippo Begarani.

L’evento si è concluso con una tavola rotonda sul futuro della ricerca medico-scientifica dopo il PNRR, con la partecipazione  del Prof. Stefano Paleari, Dott. Paolo Foggi e Prof. Rosario Rizzuto.

Dall’investimento pubblico alla capacità industriale

Promosso dal Ministero dell’Università e della Ricerca, il Centro Nazionale rappresenta uno dei più rilevanti investimenti mai realizzati in Italia per il trasferimento tecnologico nel settore biomedicale.

«Oggi l’Italia non è più solo un acquirente, ma anche un produttore di tecnologie mediche avanzate», ha dichiarato il Prof. Rosario Rizzuto, Presidente del Centro Nazionale.

In tre anni e mezzo, il Centro ha costruito una rete nazionale secondo il modello “Hub & Spoke”, coinvolgendo:

  • 44 enti tra università, centri di ricerca e imprese
  • 58 partner attraverso bandi a cascata
  • quasi 2.000 professionisti, di cui oltre 700 nuovi ricercatori
  • oltre 1.000 pubblicazioni scientifiche
  • 95 progetti di ricerca applicata finanziati con i bandi a cascata

Il 41% dei finanziamenti è stato destinato al Mezzogiorno, contribuendo a ridurre il divario territoriale e a rafforzare la capacità di innovazione del Paese.

Scoperte scientifiche che cambiano la vita dei pazienti

I risultati raggiunti segnano un cambio di paradigma verso la medicina di precisione.

Presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, le terapie CAR-T per il neuroblastoma pediatrico—pubblicate nel 2025 su Nature Medicine—hanno mostrato risultati significativi, con un tasso di risposta del 77% e oltre la metà dei pazienti senza progressione di malattia a cinque anni.

«Questi risultati confermano che siamo sulla strada giusta», ha sottolineato il Prof. Franco Locatelli.

La ricerca ha inoltre aperto nuove frontiere terapeutiche:

  • utilizzo sperimentale di CAR-T CD19 per malattie autoimmuni gravi, con remissione completa in 7 pazienti su 8
  • sviluppo di modulatori RNA “SINEUP” per patologie genetiche
  • piattaforme mRNA per la produzione in vivo di anticorpi bispecifici
  • nuove strategie contro sarcopenia e malattie autoimmuni, inclusi “vaccini inversi” a mRNA

Infrastrutture strategiche su tutto il territorio nazionale

Uno dei risultati più rilevanti è la realizzazione di infrastrutture avanzate distribuite su scala nazionale.

Tra queste spicca la nuova piattaforma per la sintesi di RNA a Napoli, presentata dalla Prof.ssa Angela Zampella (Università degli Studi di Napoli Federico II), che consente la produzione di molecole di grado clinico.

A Roma, il Centro di Terapia Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, integrato con l’Officina Farmaceutica, permette l’internalizzazione dell’intera filiera produttiva.

Completano il sistema:

Dalla ricerca all’impresa: una nuova filiera italiana

Il Centro ha dimostrato una forte capacità di trasformare la ricerca in valore economico e industriale.

Sono stati supportati 34 progetti di trasferimento tecnologico, per un investimento complessivo di 16 milioni di euro. Iniziative come la GeneRNAtion Challenge, realizzata in collaborazione con Intesa Sanpaolo, hanno accelerato lo sviluppo di startup e progetti ad alto potenziale nel campo delle terapie avanzate.

Il modello pubblico-privato trova ulteriore espressione nello sviluppo di piattaforme automatizzate basate su intelligenza artificiale per la produzione di farmaci avanzati.

«Abbiamo concentrato l’intero processo in una macchina di pochi metri cubi», ha spiegato l’Ing. Filippo Begarani. Il sistema consente di ridurre i costi e migliorare l’efficienza, superando la necessità di camere bianche tradizionali.

Talento, formazione e valorizzazione del capitale umano

Come evidenziato dalla Dott.ssa Maria Rosaria Campitiello, il prossimo obiettivo è integrare queste innovazioni nel Servizio Sanitario Nazionale e valorizzare il capitale umano.

Il Centro ha coinvolto quasi 2.000 professionisti, con un tasso di reclutamento femminile del 65,5%, contribuendo concretamente a contrastare la fuga dei cervelli.

Tra le principali iniziative:

Oltre il PNRR: una strategia di lungo periodo

Con la conclusione della fase PNRR, il Centro entra in una nuova fase di sviluppo.

Il modello evolverà verso un “open innovation hub”, aperto a nuovi partner pubblici e privati. I futuri programmi si concentreranno sullo sviluppo tecnologico e sulla medicina di precisione, con particolare attenzione al Mezzogiorno.

Sono già attive collaborazioni internazionali con istituzioni accademiche e centri di ricerca globali.

«Il futuro di questo modello si basa sull’apertura e su nuove alleanze strategiche», ha concluso il Prof. Rosario Rizzuto.

Una trasformazione duratura

Il bilancio della fase PNRR è chiaro: un ecosistema più forte, integrato e competitivo a livello internazionale nel campo delle terapie geniche e dei farmaci a RNA.

Quello che era nato come investimento pubblico si è trasformato in una piattaforma nazionale di innovazione, capace di avvicinare la ricerca ai pazienti e di posizionare l’Italia tra i protagonisti della biomedicina europea.

La registrazione dell’evento è disponibile a questo link: https://www.youtube.com/watch?v=xjha0ROueZ8

 

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