Nel corso delle due giornate, le sessioni del workshop hanno esplorato sia la complessità sia il potenziale delle terapie basate sull’RNA. Relatori internazionali hanno affrontato le principali sfide, dai meccanismi fondamentali dell’RNA agli ostacoli legati alla delivery, ai limiti della produzione su larga scala e alla validazione di modelli sperimentali avanzati.
Un tema ricorrente emerso dalle discussioni è stato la necessità di superare le limitazioni nella delivery, che attualmente restringono l’efficacia delle terapie a RNA principalmente alle applicazioni epatiche. L’espansione verso tessuti extraepatici rappresenta una priorità centrale per il settore.
Tra i contributi più rilevanti, Giovanni Tosi (Spoke 1) dell’Università di Modena e Reggio Emilia ha tenuto una lecture su invito dedicata all’accelerazione dello sviluppo della nanomedicina. Il suo intervento ha approfondito strategie per semplificare il trasferimento delle scoperte dal laboratorio alla pratica clinica, un obiettivo pienamente in linea con la missione del Centro Nazionale.
In continuità con questo tema, Claudia Conte (Spoke 8) dell’Università di Napoli ha presentato i suoi studi su nanoparticelle polimeriche ingegnerizzate per la delivery selettiva di siRNA nei tumori solidi. Il suo lavoro ha dimostrato come sistemi di delivery di precisione possano migliorare l’efficacia terapeutica riducendo al contempo gli effetti off-target.
Allo stesso modo, Maria F. Brizzi (Spoke 8) dell’Università di Torino ha illustrato un approccio innovativo basato su nanocarrier ibridi derivati da vescicole extracellulari. Il suo studio ha dimostrato la delivery mirata di siRNA contro IL-3 nel carcinoma mammario triplo negativo, validata attraverso modelli zebrafish.
Uno dei risultati più significativi emersi dal workshop è il progressivo spostamento del settore verso applicazioni extraepatiche. Se le prime terapie a RNA si sono concentrate prevalentemente sulle malattie del fegato, le nuove piattaforme di delivery e le strategie di targeting stanno aprendo nuove prospettive per il trattamento di tumori, malattie genetiche e condizioni infiammatorie.
Questa evoluzione è strettamente allineata con l’agenda strategica del Centro Nazionale, che punta allo sviluppo di tecnologie scalabili capaci di rispondere a bisogni medici ancora insoddisfatti in diversi ambiti patologici.
Fin dalla sua fondazione nel 2004, la Galenus Foundation sostiene i giovani scienziati e promuove la collaborazione internazionale attraverso workshop e iniziative accademiche. La conferenza di Napoli ha proseguito questa tradizione, offrendo non solo un confronto scientifico di alto livello, ma anche preziose opportunità di networking in un contesto pensato per favorire lo scambio interdisciplinare.
Al termine dell’evento, i partecipanti hanno lasciato il workshop con un rinnovato senso di slancio. Grazie a un coordinamento nazionale sempre più solido e a una crescente sinergia internazionale, le terapie a RNA sono sempre più vicine a passare da innovazioni di frontiera a un impatto clinico diffuso nei prossimi anni.
