Nuovo Laboratorio di Terapia genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS

28 ottobre 2025, Roma – Il Centro Nazionale annuncia con orgoglio l’inaugurazione del nuovo Laboratorio di Terapia Genica presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS (OPBG) di Roma. L’evento segna una tappa fondamentale nel percorso di crescita della ricerca in campo biomedico e nel rafforzamento delle infrastrutture dedicate allo sviluppo di terapie avanzate, in particolare per i pazienti affetti da malattie rare, oncologiche e genetiche.

L’inaugurazione del nuovo Laboratorio di Terapia Genica coincide con il 40° anniversario del riconoscimento del Bambino Gesù come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS), conferito nel 1985. La celebrazione rappresenta dunque un doppio traguardo: da un lato, la conferma di quattro decenni di eccellenza scientifica e clinica nel campo della pediatria; dall’altro, l’avvio di una nuova fase di sviluppo tecnologico e terapeutico, resa possibile grazie al contributo decisivo del Centro Nazionale, che ha finanziato il progetto attraverso fondi PNRR con un importo complessivo di circa 19,5 milioni di euro.

La cerimonia di inaugurazione, svoltasi presso l’Auditorium del Campus San Paolo Fuori le Mura, ha visto la partecipazione di:

  • Prof. Tiziano Onesti, Presidente dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  •  Sua Eminenza Reverendissima Cardinale Pietro Parolin, Segretario di Stato
  • Prof. Roberto Gualtieri, Sindaco di Roma
  • Avv. Francesco Rocca, Presidente della Regione Lazio
  •  Prof. Orazio Schillaci, Ministro della Salute
  • Prof. Andrea Onetti Muda, Direttore Scientifico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Nel suo intervento, il Prof. Franco Locatelli, Responsabile del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha illustrato la missione e i risultati raggiunti dal Centro Nazionale, presentando la nuova struttura e le sue apparecchiature d’avanguardia. Il Professore ha sottolineato come gli investimenti nazionali coordinati stiano accelerando lo sviluppo di approcci di terapia genica, dalla ricerca preclinica fino all’applicazione clinica. Ha inoltre evidenziato la stretta collaborazione tra istituti di ricerca, agenzie governative e organizzazioni sanitarie: una partnership che è stata fondamentale per il raggiungimento di questo traguardo e che continua a guidare la leadership italiana nel campo della medicina di precisione.

Il nuovo Laboratorio di Terapia Genica, dedicato alla ricerca e sviluppo (R&D) di farmaci cellulari geneticamente modificati destinati alla produzione nell’adiacente Officina Farmaceutica dell’Ospedale, si estende su una superficie di circa 700 metri quadrati. Con un investimento infrastrutturale di circa 3,5 milioni di euro e un nuovo parco tecnologico del valore di 6,5 milioni di euro, il progetto si distingue per l’ampiezza e l’impatto strategico. A questi si aggiunge un rilevante investimento nel capitale umano – ricercatori, medici e tecnici altamente specializzati – dedicato allo sviluppo di nuovi farmaci cellulari e alla realizzazione di trial clinici innovativi in diverse patologie.

Nell’ambito del Centro Nazionale, e in qualità di coordinatore dello Spoke 10, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù svolge un ruolo centrale nelle attività relative allo sviluppo preclinico, alle buone pratiche di fabbricazione (GMP) e alle sperimentazioni cliniche dei prodotti medicinali per la terapia genica (GTMP). Grazie alla disponibilità di queste infrastrutture e alla rete di Centri coinvolti e integrati nel piano nazionale, il progetto genererà un forte impulso innovativo a sostegno della medicina personalizzata, con un impatto traslazionale significativo in numerose malattie onco-ematologiche e immunologiche.

Il nuovo Laboratorio rappresenta oggi non solo un Centro di Innovazione d’avanguardia a livello nazionale e internazionale, ma anche un modello virtuoso di collaborazione tra istituzioni pubbliche, mondo accademico e sistema sanitario, capace di promuovere lo sviluppo di terapie avanzate e di trasferirle efficacemente nella pratica clinica.

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