Centro Nazionale per la terapia genica

e farmaci con tecnologia RNA

 

Attraverso la condivisione di conoscenze e risorse possiamo accelerare lo sviluppo di terapie geniche e terapie basate sull’RNA d’avanguardia

 

Il programma di ricerca mira ad approfondire la comprensione dei meccanismi delle malattie e a sviluppare nuove terapie, migliorando l’efficienza e la sostenibilità del sistema sanitario in un’economia basata sulla conoscenza.

Il Centro Nazionale ospita numerosi progetti organizzati secondo il modello Hub and Spoke: gli Spoke Verticali identificano i bersagli più promettenti per i farmaci a base di RNA, mentre gli Spoke Orizzontali sviluppano e condividono tecnologie per la progettazione, la produzione e la somministrazione di terapie geniche e farmaci a RNA. La loro integrazione favorirà l’avanzamento della farmacologia dell’RNA, della terapia genica e della medicina di precisione. Il Centro promuove inoltre infrastrutture all’avanguardia, imprenditorialità high-tech e iniziative formative.

Terapia genica e terapia a RNA: cosa sono?

 

In quanto campo interdisciplinare che comprende biologia molecolare, genetica, biotecnologia, farmaceutica, farmacologia e medicina clinica, l’attività di ricerca basata sull’acido ribonucleico (RNA) e sulla terapia genica mira a determinare un cambio di passo nell’assistenza sanitaria attraverso trattamenti che siano:

  • Personalizzati – basati sul profilo molecolare di un individuo specifico (genetico – DNA o trascrittomico – RNA)
  • Precisi – mirano alle cause molecolari di una malattia, ad esempio un percorso neurodegenerativo, riducendo al minimo gli effetti sui meccanismi fisiologici
  • Adattabili – rispondono all’evoluzione della malattia, ad esempio un virus o un tumore che diventa resistente alla terapia
  • Di durata variabile – la durata dell’effetto può variare da giorni, ad esempio nel caso della produzione di antigeni per lo sviluppo di vaccini, a tutta la vita, ad esempio attraverso la modifica del DNA nella terapia genica.
PharmaTech Academy

PharmaTech Academy

La PharmaTech Academy è un’iniziativa di formazione del Centro Nazionale realizzata dal Dipartimento di Farmacia dell’Università di Napoli Federico II. Il suo obiettivo è formare una nuova generazione di professionisti specializzati per operare in tutte le fasi dello sviluppo di farmaci a RNA, grazie ad un metodo di apprendimento teorico-pratico basato sul concetto di learning by doing ed esperienze immersive in laboratori di realtà estesa. Valorizzando la collaborazione tra le università e le aziende del Centro Nazionale, l’Academy mira ad ampliare le competenze acquisite dagli studenti durante il percorso di studi, offrendo tirocini altamente professionalizzanti presso le aziende partner.

Dottorato nazionale

Il programma di Dottorato nazionale in Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA ha lo scopo di formare figure professionali altamente qualificate. Si tratta di un programma di dottorato triennale completo, coordinato dal Dipartimento di Farmacia dell’Università di Napoli Federico II, che coinvolge dieci università e due centri di ricerca in tutta Italia. Al termine del percorso i dottorandi avranno acquisito le competenze scientifiche e la capacità di ricerca autonoma necessarie per affrontare le sfide nel campo dei farmaci a base di RNA e della terapia genica.

Focus | Borsa del Placement

Il Focus è l’evento nazionale di incontro e confronto dedicato a università, aziende, ricercatori e dottori di ricerca, sui temi legati al placement di profili iperspecializzati.

La prossima edizione, dal titolo “Il placement dei ricercatori dopo il PNRR”, si terrà il 1° dicembre 2025 a Padova, presso la Scuola della Carità. Sarà l’occasione per presentare i risultati dei PNRR Placement Program realizzati con 7 Enti finanziati, tra i quali RNA&Genetherapy, per favorire il placement dei ricercatori e scongiurarne la dispersione nella fase successiva al PNRR ed oltre.

Per maggiori dettagli visitate il portale dedicato.