La neurodegenerazione è una condizione cronica che danneggia e distrugge il sistema nervoso nel tempo. Le malattie del sistema nervoso rappresentano un problema di salute e socio-economico rilevante. Malattie come l’Alzheimer, il Parkinson e la SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica) rimangono incurabili e rappresentano una sfida estremamente importante per il mondo della ricerca farmacologica. A queste si aggiungono malattie genetiche come la Corea di Huntington, i disturbi del neurosviluppo, alcuni tipi di epilessie e le malattie acute come l’ictus.
Le cause biologiche di queste malattie sono molteplici. Nell’Alzheimer e Parkinson, gruppi specifici di neuroni accumulano proteine che formano aggregati insolubili e smettono di funzionare correttamente. Nel caso della malattia di Huntington e dei disturbi del neurosviluppo, invece, le cause sono genetiche e legate ad anomalie o mutazioni rare di specifici geni.
