L’Università degli Studi di Milano (P.I. Paolo Ciana) vanta competenze tecniche e scientifiche riconosciute a livello internazionale nel campo della farmacologia preclinica e clinica, con particolare attenzione ai farmaci biotecnologici. I gruppi di ricerca eccellono nello sviluppo di modelli sperimentali innovativi per studi in vitro e in vivo (zebrafish e topi), con una riconosciuta esperienza in tossicologia e immunologia. I ricercatori affiliati organizzano e partecipano a un’ampia rete interdisciplinare nazionale e internazionale dedicata alla ricerca e allo sviluppo di farmaci, alla biologia molecolare e alla genetica. Inoltre, mantengono forti collaborazioni con aziende biotecnologiche e farmaceutiche nazionali e internazionali. L’Università di Milano dispone di un esperto Ufficio di Trasferimento Tecnologico che fornisce un supporto fondamentale per la valorizzazione della ricerca biomedica. Infine, le competenze farmacologiche comprendono la farmacologia clinica, che gode di strette interazioni con gli enti regolatori dell’Unione Europea e dell’Italia.

Consiglio Nazionale delle Ricerche – CNR (coordinatore Daniele Catalucci). I ricercatori CNR possiedono competenze nello studio dei meccanismi molecolari alla base della disfunzione delle sinapsi e dell’influenza delle molecole immunitarie su questo processo per identificare nuovi bersagli adatti a trattamenti innovativi. Gli studi del CNR comprendono anche l’esplorazione dei meccanismi molecolari alla base della contrattilità/rilassamento dei cardiomiociti e la formulazione di nanoparticelle biomimetiche per la somministrazione mirata di farmaci specifici al cuore.

Humanitas University – HUNIMED (coordinatori Michela Matteoli e Simona Lodato). I ricercatori di HUNIMED studiano il neurosviluppo, le malattie neurodegenerative e psichiatriche. L’affiliato possiede una consolidata esperienza nelle cellule cerebrali derivate da iPS, negli organoidi cerebrali 3D e nei farmaci a RNA, potenzialmente in grado di colpire malattie complesse del sistema nervoso centrale. Inoltre, HUNIMED ha una vasta esperienza nella somministrazione di farmaci a RNA all’interno del sistema nervoso centrale in modelli animali utilizzando varie metodologie, nonché nella modellazione della barriera emato-encefalica attraverso sistemi microfluidici e lab-on-chip

Università degli Studi di Napoli Federico II – UNINA (coordinatore: Angelo Izzo). Gli scienziati di UNINA possiedono una vasta esperienza nello sviluppo di modelli 2D/3D e organoidi (compresi EMT, metilomica e trascrittomica), nonché di modelli transgenici per lo studio della farmacodinamica, dell’efficacia e della tossicità organo-sistemica. Sono disponibili modelli animali per diverse condizioni, tra cui malattie cardiovascolari e metaboliche, malattie infiammatorie, cancro, malattie dermatologiche, malattie del sistema muscolo-scheletrico, neurofarmacologia, farmacologia/tossicologia respiratoria e gastrointestinale. Inoltre, un gruppo di ricerca UNINA è specializzato nella creazione di modelli farmaco-economici e di framework per la costruzione di modelli di rimborso normativo utilizzando la Real-World Evidence (RWE).

Università degli Studi di Padova – UNIPD (coordinatore: Marisa Brini). Il gruppo di ricerca di UNIPD è riconosciuto a livello internazionale per aver sviluppato i reporter SPLITS per applicazioni di microscopia per mappare i siti di contatto degli organelli sia in vitro che in vivo. Questa esperienza è essenziale per sfruttare la tecnologia della proteina fluorescente verde split (GFP) per testare l’efficacia delle terapie a base di acidi nucleici. Inoltre, il gruppo possiede competenze consolidate nell’isolamento, nella caratterizzazione e nell’applicazione delle vescicole extracellulari nella terapia farmacologica, nonché competenze nella conduzione di saggi clinici per valutare la tossicità della terapia genica, con una particolare esperienza nella tossicità epatica.

Università degli Studi di Pavia – UNIPV (Coordinatore: Maria Cristina Bonferroni). I ricercatori di UNIPV possiedono una vasta esperienza nell’utilizzo di polimeri naturali per la somministrazione di farmaci, in particolare per il trattamento di infezioni locali e la promozione della riparazione dei tessuti, valutando anche i profili di sicurezza. Inoltre, l’affiliato offre diversi modelli per testare i farmaci a RNA e i loro vettori, con competenze specifiche sulla neuroinfiammazione.

Università degli Studi di Roma La Sapienza – UNIROMA1 (Coordinatore: Marcello Arca). I ricercatori di UNIROMA1 hanno una consolidata esperienza nel trattamento di disturbi rari del metabolismo lipidico con la tecnologia dell’RNA antisenso. Hanno sviluppato approcci innovativi utilizzando vescicole extracellulari (EVs) per la somministrazione di terapie mirate a base di RNA e modelli organoidi per diverse malattie, tra cui la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), l’ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), il cancro alla tiroide mutato in BRAF e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Il Gruppo Antares Vision contribuisce alla progettazione di metodologie di controllo della qualità e offre dati e strumenti intelligenti per la digitalizzazione del processo.

Il Gruppo Chiesi contribuisce, attraverso la collaborazione con Moderna Inc, all’identificazione dei farmaci a RNA più adatti allo sviluppo e alla definizione di tecnologie per lo studio della distribuzione dei farmaci a RNA, con particolare attenzione alla traduzione degli studi di dosaggio condotti su animali da laboratorio in dosi per uso umano.

Dompé Farmaceutici si concentra sull’immunotossicologia dei vaccini a RNA per sviluppare nuovi metodi in vitro e modelli in vivo per le valutazioni immuno-tossicologiche, nonché studi di tossicologia secondo le buone pratiche di laboratorio (GLP).