Esperti internazionali riuniti a Napoli per gli Advanced Cell and Gene Therapy Workshops 2026

Un programma completo dedicato alle terapie avanzate

I workshop hanno offerto una panoramica completa di un settore in rapida evoluzione, affrontando temi chiave quali il genome editing, le tecnologie di delivery, l’ingegnerizzazione di proteine e guide RNA (gRNA), la valutazione della sicurezza, le tecnologie di sequenziamento, gli aspetti regolatori e le strategie di implementazione clinica.

A testimonianza del crescente interesse verso le terapie cellulari e geniche avanzate, i partecipanti provenivano da una vasta gamma di realtà professionali e organizzative, tra cui prestigiose università e reti di ricerca italiane ed europee, centri di ricerca clinica e traslazionale, aziende biotecnologiche e farmaceutiche multinazionali, startup innovative, organizzazioni di sviluppo e produzione conto terzi (CDMO), fornitori di tecnologie e piccole e medie imprese (PMI). Questa eterogeneità di competenze e prospettive ha favorito un confronto multidisciplinare lungo l’intera filiera di sviluppo terapeutico, dalla ricerca di base e dall’innovazione tecnologica fino alla traduzione clinica e alla produzione.

Nel corso della settimana, i partecipanti hanno approfondito diverse piattaforme terapeutiche emergenti, tra cui gli oligonucleotidi antisenso (ASO), le terapie basate su RNA non codificanti, le tecnologie di genome editing e le terapie cellulari CAR-T, analizzandone sia i fondamenti scientifici sia i percorsi traslazionali necessari per accompagnare queste innovazioni dal laboratorio al paziente.

Dalla scoperta scientifica all’applicazione clinica

Il successivo Clinical Applications Workshop ha posto l’attenzione sulle sfide della traduzione clinica e dell’implementazione terapeutica.

Le sessioni hanno affrontato aspetti cruciali dello sviluppo clinico, tra cui le procedure per l’Investigational New Drug (IND), i percorsi regolatori, la produzione in ambiente GMP e gli sviluppi più recenti nel campo delle terapie CAR-T. Particolare interesse ha suscitato il caso di Baby KJ, riconosciuto come il primo paziente trattato con successo mediante una terapia CRISPR personalizzata sviluppata on demand, esempio concreto del potenziale rivoluzionario della medicina genomica personalizzata.

Relatori provenienti dall’ecosistema globale delle biotecnologie e della ricerca clinica hanno illustrato strategie e percorsi per accompagnare le terapie avanzate dal laboratorio al letto del paziente. Tra gli enti rappresentati figuravano Aldevron, Anemocyte, AstraZeneca, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Evotec, GenScript, Integrated DNA Technologies (IDT), Miltenyi Biotec, PBL Assay Science, ProBio, Università di Friburgo e Università degli Studi di Napoli Federico II.

Poster Category II – Delivery, RNA Therapeutics and Enabling Technologies

I poster presentati hanno riguardato sistemi di delivery virali e non virali, nanoparticelle lipidiche (LNP), oligonucleotidi antisenso (ASO), RNA non codificanti, progettazione e produzione di RNA, metodologie di sequenziamento e tecnologie analitiche avanzate.

Premiati

• Delivery Technologies: Sonia Panico, PhD Student, Università degli Studi di Napoli Federico II
• RNA Therapeutics: Elsa Fabbretti, Università degli Studi di Trieste
• Enabling Technologies: Giovanni Paolo Stola, cofondatore di PoliRNA e dottorando in Bioingegneria e Scienze Medico-Chirurgiche presso il Politecnico di Torino